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캐프리코 테라퓨틱스 주가 분석
※ Capricor Therapeutics(캐프리코어 테라퓨틱스, 나스닥: CAPR)는 세포·엑소좀 기반 치료제로 희귀질환을 공략하는 미국 바이오텍이다. 핵심 파이프라인은 듀센 근이영양증(DMD) 관련 심근병증을 타깃으로 하는 CAP-1002(상품명 계획: deramiocel)이며, 동종(cardiosphere-derived cells, CDC) 유래 세포치료제로 면역조절·항섬유화·재생 작용을 통해 골격근·심근 기능을 보호하는 것을 목표로 한다. 현재 DMD 환자를 대상으로 한 피보탈 3상(HOPE-3)을 진행 중이며, 미국·일본 내 상업화는 일본 제약사 닛폰시냑(Nippon Shinyaku, NS Pharma)와 유통·코프로모션 계약을 체결한 상태다. 한편, 2025년 7월 FDA가 deramiocel BLA에 대해 CRL(승인 거절 통지)를 발송하면서, 추가 데이터(HOPE-3) 제출을 통한 재도전이 핵심 리스크·모멘텀으로 부각되고 있다. 😅
1. 회사 개요
- 회사명: Capricor Therapeutics, Inc.
- 티커: CAPR (NASDAQ)
- 본사: 미국 캘리포니아(샌디에이고) 기반 희귀질환 바이오텍
- 포커스:
- 동종(cardiosphere-derived) 세포치료제(CAP-1002, deramiocel)
- 엑소좀 기반 약물전달·백신 플랫폼(StealthX™)
- 주 타깃: 듀센 근이영양증(DMD) 및 선택된 근육·심혈관 질환
- 비즈니스 모델:
- 자체 개발(세포·엑소좀 플랫폼) →
- 듀센 심근병증 등 희귀질환에서 피보탈 임상 및 BLA 제출 →
- 닛폰시냑 등 파트너와 유통·상업화 계약을 맺고 로열티·마일스톤 수취
- 장기적으로 엑소좀 플랫폼을 통해 백신, 올리고, 단백질/소분자 전달까지 확장
현재 실질적인 가치와 스토리는 CAP-1002(deramiocel) 단일 파이프라인이 대부분을 차지한다고 보는 것이 현실적이다.
2. 핵심 파이프라인 – CAP-1002(deramiocel)
2-1. 기전(메커니즘)
CAP-1002는 동종(cardiosphere-derived cells, CDC) 세포치료제로, 심장 유래 기질세포(stromal cells) 집단이다.
- 주요 기전:
- 면역조절(immunomodulatory)
- 항섬유화(antifibrotic)
- 재생(regenerative) 작용
- CDC는 다량의 **엑소좀(extracellular vesicles)**을 분비하고,
- 이 엑소좀이 **대식세포(macrophage)**에 작용해 염증성 → 치유성(healing) 표현형으로 전환시키는 것이 핵심 콘셉트.
- 이론적으로 유전자 변이에 상관 없이(dystrophin mutation 불문) DMD 환자군 전체에 적용 가능하다는 점이 차별점.
한 줄로 요약하면,
“DMD 환자의 골격근·심근 염증·섬유화를 줄여 기능 저하 속도를 늦추는, 변이 불문 세포치료제”
라고 정리할 수 있다.
2-2. 적응증 & 타깃 시장
- 적응증: 듀센 근이영양증(DMD) 관련
- 상지 기능 저하(Performance of the Upper Limb, PUL 2.0)
- DMD 관련 심근병증(좌심실 박출률 LVEF 등)
- 시장 포인트:
- DMD는 남아 약 3,600명당 1명 꼴로 발생하는 치명적 X연관 열성 근이영양증.
- 10대에 보행능력 상실, 20~30대 심폐 합병증으로 사망하는 경우가 많다.
- 기존 엑손 스키핑·스테로이드·기타 보존적 치료에도 심근병증에 대한 근본적 치료 옵션은 제한적.
Capricor는 deramiocel을 DMD 환자의 상지 기능·심기능을 보존하는 첫 세포치료제로 포지셔닝하려고 하고 있다.
2-3. 임상 개발 현황
(1) HOPE-2 & OLE(연장) – 장기 3년 데이터
- HOPE-2: DMD 환자 대상 IV CAP-1002 vs 위약 무작위 2상
- 이후 모든 환자가 CAP-1002를 3개월마다 투여받는 **HOPE-2 OLE(오픈 라벨 연장)**으로 진입.
- 3년 추적 결과(2024년 6월 발표):
- 상지 기능(PUL 2.0)에서 외부 비교군 대비 유의한 이점(p<0.001)
- 좌심실 박출률(LVEF) 안정화 → 심기능 보호 시사
- 장기 안전성도 수년간 비교적 양호한 프로파일 유지
이 데이터는 deramiocel의 장기 효능·안전성 근거로 FDA 미팅 등에 활용되고 있다.
(2) HOPE-3 – 피보탈 3상
- 디자인:
- DMD 환자 대상을 CAP-1002 vs 위약 1:1 무작위 배정
- 150M 세포를 IV 투여, 3개월마다 총 4회
- Primary endpoint: PUL 2.0(12개월 시점 상지 기능)
- Secondary: 심장 기능(LVEF 등), 기타 기능 지표
- 중간 무용성 분석(Interim futility):
- 2023년 12월 DSMB 리뷰 결과, “계획대로 시험 지속” 권고
- 이 마일스톤 달성으로 닛폰시냑으로부터 첫 마일스톤 지급(미국 유통·상업화 계약)
- 규제 지정: CAP-1002는
- RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)
- 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 보유해, 허가 리뷰 가속화 옵션을 가진다.
(3) BLA(deramiocel) & FDA CRL(2025년 7월)
- Capricor는 HOPE-2 및 OLE 데이터 등을 근거로 듀센 심근병증 적응증 deramiocel BLA를 제출했고,
- 2025년 8월 31일을 PDUFA 액션 데이로 두고 Priority Review를 받고 있었다는 회사 언급이 있었다.
- 그러나 2025년 7월 11일, FDA는 **Complete Response Letter(CRL)**를 발송:
- 제출된 데이터로는 효능(efficacy)이 충분히 입증되지 않았다고 판단
- CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls) 섹션에 대한 검토 불가 이슈도 함께 지적
- 예정되어 있던 자문위원회(AdCom)도 결국 개최하지 않고 거절 결정
- 회사는 **HOPE-3 3상 데이터(특히 상지 기능·심기능)**를 추가 제출해 재신청을 준비하겠다고 공식 입장 발표.
→ 즉, deramiocel의 1차 허가 도전은 실패했으며, 앞으로의 운명은 HOPE-3 결과와 추가 CMC 보완에 달려 있는 상황이다.
3. 엑소좀 플랫폼 – StealthX™
Capricor는 세포치료 경험을 바탕으로, **엑소좀 기반 약물전달·백신 플랫폼 StealthX™**도 개발 중이다.
- 콘셉트:
- CDC 유래 엑소좀을 활용해
- 백신 항원
- PMO(Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer, DMD 올리고)
- 단백질·소분자 등을
- 특정 조직으로 효율적·안전하게 전달하는 플랫폼.
- CDC 유래 엑소좀을 활용해
- 주요 내용:
- 2024년 AAEV 학회에서 DMD용 PMO 엑소좀 전달 전임상 데이터 발표.
- 미국 NIAID와의 협력을 통해 StealthX 백신 후보의 1상을 2025년 1분기 개시, 2분기 초기 데이터 확보 계획(IND 승인 전제).
현재 이 플랫폼은 전임상~초기 임상 단계로, 단기 밸류보다는 중장기 옵션 밸류에 가깝다.
4. 닛폰시냑(Nippon Shinyaku · NS Pharma) 파트너십
- Capricor는 일본 제약사 **닛폰시냑(미국 자회사: NS Pharma)**와
- 미국·일본 내 CAP-1002(DMD) 독점 유통·상업화 계약을 체결했다.
- 계약 구조(요지):
- 총 $40M(선급+1차 개발 마일스톤) +
- 2025년 1월, HOPE-3 중간 분석 완료에 따라 2차 개발 마일스톤 $10M 수령
- 향후 허가·매출 달성에 따른 마일스톤·로열티 옵션 보유
- 닛폰시냑은 이미 DMD 유전자 치료제 등에서 상업 경험이 있고,
- deramiocel이 허가만 받는다면, 미국·일본 시장 론칭 파트너로서 강점을 제공할 수 있다.
다만, FDA CRL 이후 deramiocel 허가 일정이 지연되면서, 파트너십의 실질 가치는 HOPE-3 결과와 재신청 전략에 크게 좌우된다.
5. 재무·밸류에이션 스냅샷 (2024년~2025년 3분기 기준)
숫자는 보도자료 기준 대략적인 수준이며, 투자 전에는 반드시 최신 10-Q/10-K/보도자료로 재확인 필요.
- 현금 포지션:
- 2024년 12월 31일:
- 현금·현금성 자산·유가증권 합계 약 $151.5M
- 2024년 10월 공모(주식 발행)로 약 $80.8M 순조달
- 회사 가이던스 기준: 2027년까지 운영 가능한 런웨이 확보 언급
- 2025년 9월 30일(3Q25):
- 현금·현금성 자산·유가증권 합계 약 $98.6M
- 2025년 1~9월 매출은 0(닛폰시냑 마일스톤 $50M은 2024년까지 모두 인식 완료)
- 3Q25 영업비용 약 $26.3M, 전년 동기 $15.3M 대비 크게 증가
- 2024년 12월 31일:
- 매출 구조:
- 실질적인 제품 매출은 아직 0
- 2023~2024년 매출 대부분이 닛폰시냑 계약 관련 선급·마일스톤 인식(약 $50M)
- 2025년부터는 해당 매출이 모두 인식 완료되어, 재무제표상 매출은 0으로 보이는 상황
- 요약:
- 단기적으로는 현금이 넉넉한 편이지만,
- deramiocel 허가 지연(또는 실패) 시
- HOPE-3 추가 비용, CMC 보완, 엑소좀 플랫폼 개발 등을 감안하면
- 중장기적으로 추가 증자·CB 등 자본조달 가능성을 배제할 수 없다.
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6. 상승 요인 (Bullish 포인트)
- 명확한 미충족 수요: DMD 심근병증
- DMD 환자 사망의 주요 원인은 심근병증·호흡부전인데,
- 현재 심근병증 자체를 표적하는 근본적 치료제는 거의 부재.
- 상지 기능·심기능을 모두 지켜준다는 데이터가 확립될 경우, 프리미엄 가격·폭넓은 사용을 기대할 수 있다.
- RMAT·Orphan 지정으로 인한 규제 측면 우위
- RMAT 지정은 FDA와의 긴밀한 커뮤니케이션, 가속 허가 옵션을 제공.
- 희귀의약품 지정은 허가 시 7년 독점권, 세액공제, 수수료 감면 등의 혜택.
- 장기 OLE 데이터(3년)에서 기능·심기능 보호 시그널
- HOPE-2 OLE 3년 데이터에서 상지 기능(PUL 2.0)·LVEF 모두 외부 비교군 대비 유의 이점.
- 장기 안전성도 수년 간 괜찮은 프로파일을 보여,
- “세포치료제지만 장기 투여에 따른 큰 부작용은 아직까지 제한적”이라는 메시지.
- 닛폰시냑 파트너십 및 상업화 인프라 레버리지
- DMD 분야에서 이미 존재감을 가진 닛폰시냑과의 US·Japan 유통 계약은,
- 허가만 나면 상업 실행 리스크를 크게 낮출 수 있는 요소.
- 양호한 현금 포지션과 단기 유동성 안정성
- 2024년 말 기준 >$150M, 2025년 3Q 기준 약 $98M의 현금성 자산.
- 단기 파산 리스크는 크지 않으며, HOPE-3 완주·재신청 준비에 필요한 자금은 확보된 상태로 보인다(단, 향후 소진 속도는 모니터링 필요).
- 엑소좀 StealthX™ 플랫폼의 중장기 옵션 밸류
- 백신(NIAID 협업), DMD용 PMO 전달 등 다양한 확장 가능성.
- deramiocel 허가 여부와 무관하게, 플랫폼 자체가 다른 파트너링 기회를 열어줄 수 있다.
7. 하방 리스크 (Bearish 리스크)
- 단일 파이프라인(deramiocel)에 대한 과도한 의존도
- 회사 가치 대부분이 CAP-1002(deramiocel) DMD 심근병증 적응증에 묶여 있음.
- HOPE-3 실패 또는 FDA 추가 거절 시, 기업 가치 훼손 가능성이 매우 크다.
- 이미 한 번 받은 FDA CRL
- 2025년 7월 FDA가 효능 데이터 부족·CMC 검토 문제를 이유로 승인 거절.
- “RMAT+장기 데이터+파트너십”에도 불구하고 첫 도전에서 막힌 전례가 있어,
- 재신청 시에도 규제 리스크 프리미엄이 상당 기간 반영될 가능성.
- 매출 부재와 R&D·운영비 확대
- 2025년부터는 실제로 매출 0(닛폰시냑 관련 $50M 인식 완료).
- 반면 3Q25 영업비용은 전년 대비 크게 증가(약 $26.3M vs $15.3M).
- 현금이 넉넉하다 해도, 시간이 지날수록 현금 소진+추가 조달 가능성은 커진다.
- CMC·제조 스케일업 리스크
- CRL에서 CMC 섹션 검토 불가가 명시된 점은,
- 세포치료제 특유의 제조·품질관리 복잡성이 허가 지연의 중요한 요인임을 시사.
- 상용 규모 제조·품질에서 추가 설비투자·검증 비용이 발생할 수 있으며,
- 규제기관 요구를 맞추는 과정에서 일정·비용 리스크가 확대될 수 있다.
- 경쟁 환경 및 DMD 규제 환경의 변동성
- DMD 영역에는 유전자 치료·엑손 스키핑·기타 후보들이 다수 존재.
- 최근 일부 DMD 유전자치료에서 **안전성 이슈(사망 사례 등)**가 보고되며, 전체 DMD 치료제 규제 분위기가 더 보수적으로 변할 가능성.
- deramiocel이 심근병증에 특화된 차별화 포지션을 성공적으로 입증하지 못하면 상업적 경쟁력이 약화될 수 있다.
- 바이오·소형주 특유의 주가 변동성
- 이벤트(임상 발표, FDA 피드백, 자본조달)에 따라
- 일 단위로 수십 % 급등·급락이 나올 수 있는 종목.
- 포지션 사이즈·손절 전략 없이는, 멘탈 관리가 매우 어려운 타입의 바이오주다.
8. 투자 체크 포인트 정리
Capricor(CAPR)을 워치리스트에 올려둔다면, 최소한 아래 항목들을 꾸준히 체크하는 것이 좋다.
- HOPE-3 3상 데이터(특히 PUL 2.0·심기능)
- Primary endpoint(PUL 2.0)가 유의하게 양호한지
- LVEF 등 심기능 지표가 HOPE-2/OLE 수준의 안정화·개선 시그널을 재현하는지
- FDA와의 상호작용 및 재신청(Resubmission) 계획
- Type-A/B 미팅 결과, CMC 보완 로드맵, 사용 가능한 통계·외부 비교 데이터 업데이트
- 재신청 시점(PDUFA 리셋)과 리뷰 형태(Standard vs 가능성 있는 추가 가속 프로그램)
- 닛폰시냑과의 계약 상태·전략 변화
- CRL 이후에도 미국·일본 유통·상업화 계약 구조 유지 여부
- 추가 적응증 확장(DMD 외 심부전 등)이나 재협상·재정 지원 가능성
- 현금 소진 속도와 추가 자본조달 시그널
- 분기별 operating cash burn
- ATM(지분 판매 프로그램) 재가동 여부, 공모/CB 계획 공시 여부
- 엑소좀 StealthX™ 플랫폼의 초기 데이터
- NIAID가 진행할 1상 백신 시험의 안전성·면역원성 데이터
- DMD PMO 엑소좀 전달 전임상·초기 임상으로부터 파트너십 기회가 생기는지
- 주가 밸류에이션 감각 유지
- 시가총액 vs 잠재 DMD 시장·파트너십 구조·성공 가능성 감안
- 실패 시 “얼마까지 떨어질 수 있는지”, 성공 시 “어느 정도 리레이팅 여지가 있는지” 대략적인 시나리오를 스스로 그려볼 필요.
9. Q&A (FAQ)
Q1. CAPR는 이미 의미 있는 매출이 발생하고 있나요?
→ 현재까지 의약품 제품 매출은 0에 가깝고,
2023~2024년 매출은 대부분 닛폰시냑 계약 관련 선급·마일스톤($50M)의 회계상 인식이다.
2025년부터는 해당 매출 인식이 끝나 재무제표상 매출이 0으로 보이는 상황이라,
“상업화가 시작된 기업”이라기보다는 여전히 임상 후기 단계(pre-commercial) 바이오텍으로 보는 것이 정확하다.
Q2. deramiocel의 가장 큰 차별점은 무엇인가요?
→
- **세포치료제(CDC 기반)**로, 유전자형에 상관 없이 모든 DMD 환자에게 적용 가능하다는 점,
- 장기 데이터(HOPE-2 OLE, 3년)에서 상지 기능(PUL 2.0)·심기능(LVEF) 보호 시그널을 보였다는 점,
- RMAT·희귀의약품 지정 등 규제 측면에서 플래그십 지위를 갖고 있다는 점이 꼽힌다.
다만, FDA는 1차 BLA에 대해 “효능 입증 부족”을 이유로 CRL을 보냈기 때문에,
실질적인 차별점은 HOPE-3에서 어떤 숫자를 보여줄 수 있느냐에 따라 다시 평가될 것이다.
Q3. 한 번 CRL을 받은 회사인데, 다시 승인받을 가능성은 있나요?
→ 과거 CRL을 받았다가 나중에 추가 데이터·CMC 보완으로 승인된 사례는 업계에 꽤 많다.
Capricor 역시 HOPE-3 데이터와 장기 OLE 결과, CMC 개선 자료를 다시 묶어 재도전하겠다는 입장이다.
다만,
- FDA가 **“효능 입증 부족”**을 명시했고,
- CMC 검토 문제까지 함께 지적했기 때문에,
단순 “시간 문제”라고 보기보다는 데이터·CMC 모두에서 설득력 있는 개선이 필요한 케이스다.
Q4. 어떤 유형의 투자자에게 CAPR가 어울릴까요?
→ CAPR는
- 단일 파이프라인(deramiocel) 중심,
- 이미 한 번 FDA에서 거절(CRL)을 받았고,
- 여전히 무매출·높은 현금 소진 상태인 전형적인 이벤트 드리븐 고위험 바이오다.
따라서,
- 포트폴리오 내 일부만 배분하고,
- 최악의 경우 거의 전액 손실도 감수할 수 있는 공격적인 성장·바이오 스페셜 시츄에이션 투자자에게 적합한 편이다.
반대로, - 안정적인 배당·현금흐름·저변동성을 원하는 투자자에게는 부적합할 가능성이 매우 높다.
Q5. 투자 전에 최소한 무엇을 직접 확인해야 할까요?
→ 최소한 다음 자료는 직접 읽어보는 것을 권장한다.
- 최신 10-K, 10-Q, 8-K 및 보도자료 – 현금·영업비·임상 일정·리스크 요인
- HOPE-2/HOPE-3 관련 학술 발표·포스터 – PUL 2.0, LVEF 등 핵심 지표
- FDA CRL 관련 회사 코멘트 – 어느 부분이 보완 타깃인지
- 닛폰시냑 파트너십 조건 – 로열티, 마일스톤, 권리 범위
- 동종 DMD 치료제(유전자·세포·기타) 경쟁사들의 데이터와 허가 상황
이 정도를 확인하면, “이 회사의 리스크를 감수할 만큼 리워드가 매력적인지”를 좀 더 입체적으로 판단할 수 있다.
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