Avidity Biosciences (RNA) Análisis de inversión: plataforma de terapia de ARN en fase clínica que dirige enfermedades musculares con conjugados anticuerpo–oligonucleótido (AOC)※ Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) desarrolla fármacos AOC (Antibody Oligonucleotide Conjugate) que entregan siRNA de forma selectiva a tejidos específicos mediante anticuerpos, dirigidos a enfermedades musculares raras c..
Avidity Biosciences (RNA) 投资分析:以抗体–寡核苷酸偶联体(AOC)靶向肌肉疾病的临床期 RNA 治疗平台※ Avidity Biosciences(NASDAQ: RNA)开发将 siRNA 通过抗体选择性递送至特定组织的 AOC(Antibody Oligonucleotide Conjugate)药物,靶向DM1(肌强直性营养不良1型)、DMD(杜氏肌营养不良;外显子44)、**FSHD(面肩肱型肌营养不良)**等罕见肌肉疾病。**DM1 候选物 delpacibart etedesiran(简称 del-desiran,AOC 1001)**已于 2024 年 10 月获 FDA 解除部分临床暂停,长期扩展研究 MARINA-OLE 的更新仍在推进。DMD 候选物(del-zota,AOC 1044)在 2025 年下半年的 FDA 预 BLA 会议中..
Avidity Biosciences (RNA) 投資分析:抗体–オリゴヌクレオチド複合体(AOC)による筋疾患標的の臨床段階 RNA 治療プラットフォーム※ Avidity Biosciences(NASDAQ: RNA)は、抗体を使って siRNA を特定組織へ送達する**AOC(Antibody Oligonucleotide Conjugate)**を開発し、DM1(筋強直性ジストロフィー1型)、DMD(デュシェンヌ型筋ジストロフィー;エクソン44)、**FSHD(顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー)**といった希少筋疾患を標的とする。DM1 候補 delpacibart etedesiran(通称 del-desiran、AOC 1001)は2024年10月に FDA の部分臨床停止が解除され、長期延長試験 MARINA-OLE の更新が続いている。DMD 候補(del-zot..
Avidity Biosciences (RNA) Investment Analysis: Targeting muscle diseases with Antibody–Oligonucleotide Conjugates (AOC) in a clinical-stage RNA therapy platform※ Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) develops AOC (Antibody Oligonucleotide Conjugate) medicines that deliver siRNA to specific tissues via antibodies, targeting rare muscle diseases such as DM1 (myotonic dystrophy type 1), DMD (Duchenne m..
