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Análisis de inversión de Sangamo Therapeutics (SGMO): acción de terapia génica de alto riesgo que busca su relanzamiento con Fabry y una plataforma epigenética en SNC
AI Prompt 2025. 11. 21. 23:53Análisis de inversión de Sangamo Therapeutics (SGMO): acción de terapia génica de alto riesgo que busca su relanzamiento con Fabry y una plataforma epigenética en SNC
※ Sangamo Therapeutics (NASDAQ: SGMO) es una biotecnológica estadounidense especializada en terapia génica y celular y en regulación epigenética (expresión génica). Sus activos principales incluyen la terapia génica para la enfermedad de Fabry isaralgagene civaparvovec (ST-920), el programa CAR-Treg TX200 y una plataforma basada en proteínas de dedos de zinc (Zinc Finger Protein, ZFP) para regulación del genoma + cápsides AAV con penetración en el sistema nervioso central (STAC-BBB), con las que está construyendo una cartera centrada en trastornos del sistema nervioso central (SNC) y enfermedades raras.
Por otro lado, la terapia génica para hemofilia A giroctocogene fitelparvovec (SB-525), desarrollada en colaboración con Pfizer, fue objeto de rescisión del acuerdo por parte de Pfizer a finales de 2024, y los derechos volverán a Sangamo. Esta decisión desencadenó un fuerte desplome de la acción y evidenció de nuevo el carácter de “small cap de terapia génica de muy alto riesgo, dirigida por eventos”. 😅
1. Visión general de la compañía
- Nombre de la empresa: Sangamo Therapeutics, Inc.
- Ticker: SGMO (NASDAQ)
- Sede: Brisbane, California, EE. UU.
- Fundación: 1995 (nombre original Sangamo BioSciences)
- Enfoque de negocio:
- Terapia génica y celular
- Regulación y edición del genoma basada en proteínas de dedos de zinc (ZFP)
- Cartera centrada en SNC y enfermedades raras (enfermedad de Fabry, dolor, enfermedad priónica, taupatías, etc.)
Sangamo estuvo en el punto de mira en el pasado gracias a múltiples programas de terapia génica en hemofilia, hemoglobinopatías y enfermedades de depósito lisosomal, junto con varios acuerdos con “big pharma” (Pfizer, Biogen, Sanofi, etc.).
Sin embargo, desde 2023–2024, tras varias rescisiones de colaboración y cambios de estrategia, la empresa se está reorientando hacia un núcleo basado en “SNC + regulación epigenética + cápsides AAV de nueva generación”.
2. Cartera principal
2-1. Terapia génica para la enfermedad de Fabry: isaralgagene civaparvovec (ST-920)
- Mecanismo de acción:
- Vector rAAV2/6 que entrega el gen de α-galactosidasa A (GLA) a los hepatocitos, permitiendo una expresión sostenida de la enzima ausente en la enfermedad de Fabry.
- Terapia génica de infusión intravenosa única.
- Ensayo clínico:
- Estudio fase 1/2 STAAR en curso.
- Datos intermedios:
- Los datos intermedios publicados en 2024–2025 muestran aumentos sostenidos de la actividad enzimática, reducción de sustratos (p. ej., GL-3) y un perfil de tolerabilidad globalmente favorable.
- Sobre esta base, la compañía está avanzando hacia desarrollo pivotal/registral y discusiones con agencias reguladoras.
- Regulación y calendario (guías de la empresa / expectativas del mercado):
- El objetivo es desarrollar una terapia “de administración única y beneficio duradero” para la enfermedad de Fabry.
- El mercado espera que hacia finales de 2025–2026 puedan iniciarse discusiones más concretas sobre la presentación de una BLA (solicitud de autorización de biológico), dependiendo del diseño del estudio pivotal.
👉 Desde el punto de vista de inversión, Fabry (ST-920) es el activo más cercano a la comercialización y el principal motor de valor a medio plazo para Sangamo.
2-2. Terapia génica para hemofilia A: giroctocogene fitelparvovec (SB-525)
- Indicación: hemofilia A moderada a grave
- Historia de colaboración:
- Desarrollo conjunto con Pfizer bajo un acuerdo de colaboración y licencia.
- En el estudio fase 3 AFFINE, se comunicaron resultados positivos en la reducción de la tasa anualizada de sangrado (ABR), y el programa fue visto como un candidato con un potencial comercial importante.
- Desarrollo clave:
- En diciembre de 2024, Pfizer anunció que no seguiría adelante con la solicitud de BLA/MAA ni con el lanzamiento comercial, optando por rescindir la colaboración global.
- Conforme a los términos de rescisión, Sangamo recuperará la totalidad de los derechos globales del activo a partir del 21 de abril de 2025.
- Tras la noticia, las acciones de SGMO se desplomaron más de un 50–60 % en un solo día, una de las mayores caídas recientes.
- Situación actual:
- Sangamo ha indicado que está evaluando opciones, incluyendo buscar un nuevo socio o explorar el desarrollo independiente basándose en los datos de la fase 3 AFFINE.
👉 En resumen, se trata de un caso clásico de «los datos son buenos, pero el socio se va»; por tanto, el futuro reacuerdo de licencia o la clarificación estratégica sobre este activo será un catalizador clave para la acción.
2-3. Plataforma de regulación epigenética en SNC + cápsides AAV
La principal ventaja diferencial de Sangamo frente a otros actores de terapia génica es el uso de:
- Represores de dedos de zinc (Zinc Finger Repressors, ZFR) para regulación epigenética (expresión génica),
- combinados con una familia de cápsides AAV con penetración cerebral (STAC-BBB).
(1) Programa para enfermedad priónica
- Usa la combinación ZFR + STAC-BBB para, a través de una sola infusión intravenosa, suprimir ampliamente la expresión de proteína priónica en todo el cerebro.
- En modelos animales y de primates no humanos, la empresa ha mostrado descenso de la expresión de proteína priónica y prolongación de la supervivencia, con presentaciones en congresos como ASGCT.
- Está previsto presentar la primera solicitud de ensayo clínico (CTA) en el 4T 2025.
(2) Taupatías (p. ej., Alzheimer) – Licencia con Genentech
- En agosto de 2024, Sangamo firmó con Genentech (grupo Roche) un acuerdo de licencia global sobre ZFR dirigidos a tau + cápsides AAV.
- Términos económicos (en conjunto, para varios programas potenciales):
- 50 millones de dólares en pagos iniciales y hitos a corto plazo ya recibidos.
- Hasta 1.900 millones de dólares en posibles hitos de desarrollo y comerciales, más regalías escalonadas sobre ventas netas.
👉 Este acuerdo exclusivo para tau y otros objetivos de SNC se interpreta como una validación contundente, por parte de una gran farmacéutica, de la plataforma de regulación epigenética y de ingeniería de cápsides de Sangamo.
(3) ST-503 (Nav1.7 – dolor refractario)
- Programa ZFR dirigido a Nav1.7, cuyo objetivo es tratar el dolor neuropático intratable asociado a neuropatía de fibras pequeñas (iSFN).
- La compañía presentó su primer IND en SNC alrededor del 3T 2024 y pretende iniciar estudios clínicos en 2025.
(4) Otros programas en SNC
- Con las cápsides STAC-BBB, Sangamo planifica varios programas adicionales en SNC (prion, tau y otras dianas), con varias solicitudes IND/CTA previstas para después de 2025.
2-4. CAR-Treg: TX200 (prevención del rechazo en trasplante renal)
- Mecanismo:
- A diferencia de los CAR-T convencionales, TX200 utiliza células T reguladoras (Treg) modificadas con un CAR, con la intención de inducir tolerancia inmunitaria y reducir la inflamación en el contexto del trasplante de riñón.
- Ensayo clínico:
- Estudio fase 1/2 STEADFAST en pacientes sometidos a trasplante renal de donante vivo con incompatibilidad HLA-A2.
- Los datos iniciales de escalada de dosis y biomarcadores comunicados entre 2022 y 2023 indican un perfil de seguridad aceptable y señales biológicas de apoyo.
3. Fotografía financiera y de cotización (2024–2025)
3-1. Resultados
- 2024:
- El acuerdo con Genentech generó un nivel significativo de ingresos por colaboración (pagos iniciales + hitos), convirtiendo 2024 en un “año de ingresos excepcionalmente elevados”.
- 3T 2025 (resumen del último 10-Q):
- Ingresos: ~5,81 M USD (frente a ~49,4 M USD en el 3T 2024; fuerte caída por la desaparición de hitos de colaboración).
- Resultado neto: pérdida neta de ~34,9 M USD (frente a ~10,7 M USD de beneficio neto en el mismo trimestre del año anterior, impulsado por el acuerdo con Genentech).
- Gasto en I+D: ~28,1 M USD
- Gasto en G&A: ~8 M USD
👉 Una vez desaparecido el “pico” de ingresos de Genentech, la realidad queda clara: SGMO sigue siendo estructuralmente deficitaria y con ingresos recurrentes muy limitados.
3-2. Caja y pista de financiación (runway)
- A 31 de diciembre de 2024, la caja y equivalentes eran de unos 41,9 M USD.
- A 30 de junio de 2025, la caja era de aproximadamente 38,3 M USD.
- La dirección ha señalado que, según el plan operativo actual, estos fondos permitirían financiar la actividad hasta el 4T 2025.
👉 En la práctica, esto implica una alta probabilidad de nuevas financiaciones dilutivas en el plazo de ~1 año (ATM, ampliaciones de capital, convertibles, etc.).
3-3. Capitalización bursátil y precio de la acción
- Capitalización bursátil: alrededor de 130 M USD (a mediados de noviembre de 2025).
- Precio de la acción: en torno a 0,39 USD (a 21 de noviembre de 2025).
- Comportamiento en 12 meses: capitalización aproximadamente –38 % en el último año.
👉 SGMO cotiza ya claramente como una biotech small cap de alta volatilidad por debajo de 1 USD, con todos los riesgos (y opcionalidad) que ello conlleva.
4. Argumentos alcistas (drivers positivos)
- Potencial comercial de la terapia génica para Fabry
- El mercado de la enfermedad de Fabry está dominado por terapias de sustitución enzimática (ERT) muy caras.
- Si ST-920 se aprueba como terapia génica de administración única, podría disfrutar de gran poder de fijación de precios y de una fuente de ingresos de larga duración.
- Si los datos de STAAR son bien valorados a nivel regulatorio, podrían apoyar una comercialización independiente o un acuerdo de licencia de alto valor, ambos claros catalizadores de valoración.
- Valor de plataforma reflejado en el acuerdo con Genentech
- El acuerdo exclusivo para tau y otros objetivos de SNC, con hasta 1.900 M USD en hitos y regalías, representa en esencia una validación de big pharma de la plataforma de Sangamo.
- Nuevos acuerdos de licencia, ya sea en SNC u otros ámbitos, podrían desencadenar una revalorización (re-rating) de la acción.
- El activo de hemofilia A sigue teniendo un valor soportado por datos
- Aunque Pfizer se retiró, los datos de AFFINE fase 3 muestran reducciones clínicamente relevantes en sangrados.
- Si Sangamo logra un nuevo socio o diseña una estrategia de comercialización focalizada para determinados subgrupos de pacientes, el activo podría convertirse en una historia de “revival” de un producto descartado.
- Amplia experiencia en dedos de zinc e ingeniería de cápsides
- Sangamo es uno de los pioneros en regulación del genoma basada en ZFP desde los años 90, con una amplia base de propiedad intelectual y know-how.
- Aplicar esta tecnología a enfermedades de SNC difíciles (prion, dolor Nav1.7, taupatías) conforma una historia de plataforma con potencial para acuerdos de gran tamaño o incluso una futura operación de M&A si los datos son convincentes.
5. Riesgos bajistas (downside)
- Runway de caja corto + elevado riesgo de dilución
- Con ~38,3 M USD de caja y una guía que solo alcanza hasta el 4T 2025, en la práctica la empresa está diciendo «necesitamos más capital en ~1 año».
- A los niveles actuales de precio (~0,3–0,4 USD) y de capitalización, cualquier emisión de capital de cierto tamaño puede resultar muy dilutiva para los accionistas actuales.
- Desplome de los ingresos de colaboración + estructura de pérdidas persistentes
- El aumento de ingresos de 2024 por el acuerdo con Genentech fue no recurrente.
- En el 3T 2025, los ingresos son de apenas 5,81 M USD, mientras que la pérdida neta asciende a 34,9 M USD.
- En esencia, SGMO sigue siendo una biotech en fase clínica avanzada sin ventas de producto y con pérdidas estructurales.
- Incertidumbre clínica y regulatoria (Fabry, hemofilia, SNC)
- Fabry (ST-920) tiene datos tempranos prometedores, pero aún debe superar ensayos pivotal y evaluación regulatoria.
- En hemofilia A, la retirada de Pfizer por motivos comerciales pone el foco en los riesgos de demanda de mercado, aceptación por pagadores y competencia.
- La mayoría de programas en SNC (prion, tau, dolor) están en fase preclínica o clínica temprana, con alta probabilidad de retrasos o fracasos.
- Riesgo asociado a socios y a giros estratégicos
- Desde 2023, la empresa ha visto finalizar algunas colaboraciones (Novartis, Biogen) y ha recortado parte de su cartera.
- La rescisión del acuerdo de hemofilia A con Pfizer muestra cómo una sola decisión de un gran socio puede impactar fuertemente en el valor; este riesgo se extiende a colaboraciones actuales y futuras.
- Dinámica de “penny stock” y riesgo sobre los requisitos de Nasdaq
- Cotizar por debajo de 1 USD de forma prolongada puede exponer a SGMO a un incumplimiento del requisito de precio mínimo de Nasdaq, que a menudo se resuelve con un contrasplit (reverse split).
- La compañía ya ha sufrido un desplome superior al 50 % en un solo día tras una mala noticia; futuras actualizaciones clínicas o de colaboración probablemente implicarán volatilidad intradía extrema.
6. Puntos a vigilar y visión de inversión
6-1. Factores clave a seguir
- Desarrollo y ruta regulatoria de Fabry (ST-920)
- Datos de seguimiento a largo plazo, diseño del ensayo pivotal y estrategia regulatoria (en solitario o con socio).
- El grado de claridad sobre un posible calendario de presentación de BLA será crítico para la valoración a medio plazo.
- Destino del activo de hemofilia A
- Si Sangamo logra firmar un nuevo socio global o regional.
- En caso de optar por el desarrollo independiente, cómo piensa financiar los costes de desarrollo y comercialización y en qué segmentos de mercado se centrará.
- Progreso de la cartera en SNC (prion, Nav1.7, tau)
- Momento de inicio de la fase 1 de ST-503 (dolor Nav1.7).
- Proceso de presentación de CTA y primer reclutamiento en el programa prion.
- Hitos y avances concretos en los programas de tau bajo la alianza con Genentech.
- Ritmo de consumo de caja y estructura de financiación
- Tendencias trimestrales en I+D y G&A.
- Cómo Sangamo extiende su runway: si principalmente vía equity (ATM, ampliaciones), mediante acuerdos menos dilutivos, o una combinación de ambos, y con qué grado de dilución.
6-2. ¿Qué tipo de inversor podría plantearse SGMO?
Perfil potencialmente adecuado:
- Inversores familiarizados con terapia génica y celular, regulación epigenética y enfermedades raras del SNC, capaces de entender y asumir el riesgo de eventos clínicos y regulatorios.
- Aquellos que buscan biotechs dirigidas por eventos, en las que resultados clínicos o acuerdos de colaboración pueden mover con fuerza la valoración.
- Inversores de crecimiento agresivo que toleran fuertes drawdowns, dilución y horizontes de desarrollo largos.
Perfil probablemente inadecuado:
- Inversores de ingresos centrados en dividendos y flujos de caja estables.
- Inversores muy conservadores a largo plazo que priorizan la preservación de capital.
- Inversores novatos sin experiencia en biotechs de baja capitalización y alta volatilidad.
7. Preguntas frecuentes (FAQ)
P1. ¿SGMO genera actualmente ingresos significativos?
→ Más allá del pico puntual de ingresos por colaboración con Genentech en 2024, Sangamo no tiene ventas de productos comercializados.
En el 3T 2025, los ingresos fueron de unos 5,81 M USD, frente a una pérdida neta de 34,9 M USD, lo que refleja su naturaleza de biotech en fase clínica que depende en gran medida de financiación externa.
P2. ¿Cuál es el activo más cercano a la comercialización?
→ A día de hoy, el programa más avanzado es la terapia génica para la enfermedad de Fabry, isaralgagene civaparvovec (ST-920).
El resultado del estudio STAAR, el diseño de la ruta pivotal/registral y el feedback de los reguladores serán los principales determinantes de la valoración de SGMO en los próximos años.
P3. Tras la salida de Pfizer, ¿el activo de hemofilia A está “muerto”?
→ No necesariamente. Pfizer decidió retirarse por motivos de priorización de cartera y atractivo comercial, pero los datos de AFFINE fase 3 muestran reducciones significativas en sangrados, con relevancia clínica.
Si Sangamo consigue un nuevo socio o define una estrategia de comercialización focalizada en subgrupos concretos de pacientes, el activo podría seguir aportando valor en el medio y largo plazo.
P4. ¿Qué tamaño de posición tiene sentido en SGMO?
→ Dadas la corta pista de caja, la ausencia de ingresos por producto, la incertidumbre clínica/regulatoria y la volatilidad típica de una penny stock, SGMO se adapta mejor a un papel de posición satélite pequeña y dirigida por eventos dentro de una cartera diversificada, si es que se incluye.
Para inversores que priorizan dividendos estables y flujos de caja visibles, lo más prudente suele ser mantenerse al margen; para quienes aceptan un riesgo elevado, lo más razonable es asignar solo una fracción muy pequeña del capital total.