帕西忒亚治疗公司（Pasithea Therapeutics, KTTA）美国生物医药股投资分析

帕西忒亚治疗公司（Pasithea Therapeutics, KTTA）美国生物医药股投资分析

※ Pasithea Therapeutics（纳斯达克：KTTA）是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病和 RASopathy 的临床阶段生物技术公司。其核心资产 PAS-004（新一代大环结构口服 MEK 抑制剂） 主要靶向 NF1 相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN） 以及 MAPK 通路驱动的实体瘤。PAS-004 目前正在开展实体瘤的一期 FIH（首次人体）剂量爬坡试验以及NF1-PN 患者的一期/1b 期试验。同时，公司还拥有早期中枢神经管线，包括用于 ALS（肌萎缩侧索硬化症）的 PAS-003 和用于 精神分裂症的 PAS-001。 😅

 

1. 公司概况

• 公司名称： Pasithea Therapeutics Corp.
• 股票代码： KTTA（NASDAQ）
• 总部所在地： 美国佛罗里达州迈阿密海滩（Miami Beach, FL）
• 成立 / 上市时间： 2020 年成立，2021 年 9 月在纳斯达克上市

1-1. 业务聚焦

公司将自身定位为：“专注于 CNS（中枢神经系统）疾病与 RASopathy 的临床阶段生物科技公司”。
核心要点：

• 核心资产：PAS-004
  • 新一代大环结构 口服 MEK 抑制剂
  • 主要靶向：
    • NF1 相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）
    • MAPK 通路驱动的实体瘤
• 早期管线：
  • PAS-003： 用于 ALS（肌萎缩侧索硬化症）
    • 靶点：α5β1 整合素（integrin）
    • 分子形式：人源化单克隆抗体（mAb）
  • PAS-001： 用于 精神分裂症 的小分子候选药物（处于非常早期阶段）

历史上，公司曾在英国经营过针对抑郁症的氯胺酮静脉输注诊所，但相关子公司（如 Pasithea Clinics）已于 2024–2025 年间陆续解散，目前几乎已完全转型为纯研发型生物科技公司。

1-2. 商业模式

• 典型的“无营收”临床阶段生物科技公司（Pre-revenue Biotech）
  • 产品销售收入目前为 0，近 12 个月也几乎没有实质营收。
  • 运营资金主要依赖于 IPO 募资、公开增发、私募、认股权证行权等股权融资。
• 战略路径大致是：
  1. 先在 NF1-PN / 实体瘤适应症 中通过临床数据 为 PAS-004“去风险”；
  2. 之后再尝试通过 合作开发、许可转让（License-out）、里程碑与销售分成 等方式实现商业化变现。

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2. 核心管线：PAS-004

2-1. 作用机制（MoA）

PAS-004 被公司描述为一款 “新一代大环结构（macrocyclic）MEK 抑制剂”，为口服小分子药物。

• 靶点： MEK —— MAPK 信号通路中的关键节点
• 分子结构： 大环结构小分子
  • 设计目标是相较于传统 MEK 抑制剂，具备：
    • 更可预测的药代动力学（PK）
    • 更长的半衰期
    • Cmax/Cmin 比值 < 2 的平稳暴露曲线

核心诉求在于，尤其对于 NF1-PN 此类需要长期、慢性用药的疾病，提供更平滑、更稳定的药物暴露和更好的耐受性。

2-2. 战略适应症

• NF1 相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）
  • 发生于神经纤维瘤病1型（Neurofibromatosis type 1, NF1）患者的良性肿瘤，
    但会导致：
    • 剧烈疼痛
    • 功能障碍
    • 外观畸形
      对生活质量影响极大。
  • 已获批治疗手段非常有限，多数患者需要长期用药，
    对 “毒性更低、暴露更稳定、适合长期服用的 MEK 抑制剂” 有较强需求。
• MAPK 通路驱动的实体瘤
  • 包括存在 RAS、NF1、RAF 突变 的肿瘤，
  • 以及已使用过批准的 BRAF/MEK 抑制剂但治疗失败的患者。
  • 目前的一期试验主要是探索 剂量、安全性及早期疗效信号。

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3. 临床开发进展 – PAS-004 项目

3-1. 实体瘤一期试验（FIH 剂量爬坡，NCT06299839）

• 入组人群：
  • RAS、NF1、RAF 突变，或既往接受过 BRAF/MEK 抑制剂治疗失败的
    MAPK 通路驱动晚期实体瘤患者。
• 试验设计：
  • 多中心、开放标签、剂量递增的一期 FIH 试验
  • 起初使用胶囊剂型，逐级提高剂量；
  • 截至目前已完成至 37 mg 胶囊（第 7 队列，Cohort 7）。
• 最新公开数据（约 2025 年 11 月 24 日左右）：
  • 在 Cohort 7（37 mg 胶囊）中，DLT 观察期内报告的
    治疗相关不良事件（TRAE）为 0 例。
  • PK 表现为 线性、剂量比例性暴露，Cmax/Cmin < 2，即整体暴露曲线较为平稳。
  • 安全性审查委员会（SRC）据此建议继续爬坡至 45 mg 胶囊（Cohort 8）。

公司计划在 2026 年左右完成该一期试验的剂量递增阶段，
并以此确定后续 MAPK 驱动实体瘤扩展队列以及 NF1-PN 相关剂量策略。

3-2. 成人 NF1-PN 一期/1b 期试验（NCT06961565）

• 入组人群：
  • 成年 NF1 患者中，
    • 合并症状明显的丛状神经纤维瘤（PN），
    • 且肿瘤不可完全切除或术后复发者。
• 试验设计：
  • 一期/1b 期，开放标签，剂量递增 + 扩展队列
  • 使用 4 mg 与 8 mg 的片剂（tablet）剂型 进行 PK、安全性及初步疗效评估。
• 片剂 PK 数据（约 2025 年 11 月 21 日公开）：
  • 4 mg 与 8 mg 剂量均表现出 线性 PK 与剂量比例性暴露；
  • Cmax/Cmin < 2，血药浓度可维持在 高于体外细胞实验 IC50 的水平；
  • 与胶囊相比，片剂的：
    • AUC（总暴露量）约高 3 倍；
    • 变异性更低；
    • 半衰期约为 57 小时。

公司据此主张，片剂剂型在 NF1-PN 这类 需长期慢性用药的适应症中更具优势，
并希望以此打造 PAS-004 在 NF1-PN 领域“长期口服 MEK 抑制”的定位。

3-3. 早期管线（PAS-003 / PAS-001）

• PAS-003（ALS）
  • 靶点：α5β1 整合素（integrin）
  • 形式：全人源单克隆抗体（fully humanized mAb）
  • 来自 斯坦福大学、梅奥诊所（Mayo Clinic）、OHSU 等多家学术机构 的合作研究，
    在 ALS 尸检组织与动物模型中证明 α5β1 在 ALS 病理中的作用，
    并在 SOD1 ALS 小鼠模型中观察到 生存与行为改善 后选定为候选药物。
• PAS-001（精神分裂症）
  • 针对与精神分裂症病理相关的 C4 相关靶点 的小分子项目，
  • 当前仍处于 发现 / 前临床阶段，距真正进入临床尚有较长距离。

从估值角度看，短中期内公司价值几乎全部集中在 PAS-004 上，
而 PAS-003 / PAS-001 更像是 “有潜力但尚需多年去风险的长期期权”。

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4. 合作与战略定位

目前 Pasithea 尚未披露任何与大型制药公司达成的后期商业合作或大额里程碑许可协议，
绝大多数管线仍由公司内部自主推进。

不过：

• PAS-003（ALS）项目的靶点发现和候选确认，
  是基于 斯坦福、Mayo、OHSU 等多中心学术合作 的研究成果而来，
  在 ALS 病理机制方面具备一定学术背书。

整体战略更接近于：

“先用 PAS-004 的临床数据抬升公司估值 → 再寻求有分量的合作或 License-out 机会”

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5. 财务与估值快照（截至 2025 年第三季度）

5-1. 基本财务指标

• 现金及现金等价物： 约 410 万美元（截至 2025-09-30）
• 营运资金（Working Capital）： 约 420 万美元
• 累计亏损： 约 5,990 万美元
• 2025 年第三季度净亏损： 约 -300 万美元（较上年同期略增约 1.3%）
• 2025 年 1–9 月经营性现金流： 约 -980 万美元（净流出）
• 同期融资性现金流： 约 +710 万美元
  → 说明公司当前主要靠持续股权融资与认股权证行权“输血”来维持运营。

在 10-Q 报告中，公司明确表示：
若无法获得新增融资，在财报日后 12 个月内可能无法持续经营，
并披露了对自身 “持续经营能力存在重大不确定性（substantial doubt about going concern）” 的风险提示。

5-2. 估值与股价数据

• 市值： 约 316 万美元，属于极小型 微盘股（microcap）
• 现金 vs. 市值： 现金约 412 万美元 → “账上现金 > 市值”
• 已发行普通股数： 约 744 万股，一年内增长约 298%（大规模摊薄）
• 近 52 周收益率： 约 -86%，股价表现极差
• 反向拆股： 2024 年 1 月 2 日实施 1:20 的反向拆股（Reverse Split）

可以概括为：

“账上现金虽多于当前市值，但公司多年亏损、没有营收、频繁增发摊薄，股价几乎被打到地板的高风险高波动生物微盘股。”

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6. 利好因素（看多要点）

6-1. NF1-PN 与 MAPK 驱动实体瘤的靶点吸引力

• NF1-PN 与 NF1 相关肿瘤属于典型的小人群、高未满足需求的罕见病赛道。
• 现有 MEK 抑制剂（如 selumetinib 等）被诟病之处在于：
  • 毒性较重
  • 暴露波动大
    在长期用药场景下，患者负担不小。
• PAS-004 试图通过：
  • 线性 PK
  • Cmax/Cmin < 2 的平稳暴露
  • 较长的半衰期（约 57 小时）
    来塑造“更适合长期用药的 MEK 抑制剂”形象。

如果未来临床显示：
在 NF1-PN 中既有可观的肿瘤控制，又具备更好的耐受性和暴露稳定性，
那么 PAS-004 在 MEK 抑制剂赛道中有望获得较强的差异化认知。

6-2. 实体瘤 + NF1-PN 双路径并行

• 利用同一款药物 PAS-004，同时推进：
  • 实体瘤 FIH 一期剂量爬坡试验，
  • 成人 NF1-PN 一期 / 1b 期试验。
• 实体瘤试验提供 基础安全性、PK 与初步疗效信息；
  NF1-PN 试验则更聚焦于 罕见病场景下的 PK / 耐受性 / 肿瘤反应。

这种双路径策略保留了更多未来选择空间：

• 可以加强 肿瘤领域（广谱 MAPK 驱动实体瘤） 的布局，
• 也可以聚焦于 NF1-PN 等罕见病适应症，
  或做组合拳。

6-3. 早期管线的“期权价值”

• PAS-003（ALS）
  • ALS 仍然是治疗选择极其有限的致命疾病，
  • 如果 α5β1 整合素这一新靶点的抗体疗法在临床上得到验证，
    潜在市场空间可达重磅炸弹级别（blockbuster）。
• PAS-001（精神分裂症）
  • 精神疾病领域一旦出现创新靶点和有效新药，通常能获得资本市场极大关注。

虽然两者目前都处于 发现/前临床阶段，短期很难计入公司市值，
但从长线配置角度来看，“PAS-004 之外还有两个潜在未来支柱”，对公司故事构成一定加分。

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7. 利空因素（主要风险）

7-1. 过度依赖单一资产 PAS-004

• 公司绝大多数价值几乎全部压在 PAS-004 的一期 / 1b 期临床结果上。
• 一期中 PK 和安全性可以比较好看，但真正决定商业价值的是：
  • 客观缓解率（ORR）
  • 无进展生存期（PFS）、缓解持续时间（DoR）、耐受性 等。

一旦 PAS-004 出现：

• 疗效不及预期，或
• 意外严重毒性事件，

→ 对 KTTA 的企业价值将是毁灭性打击。

部分数据来源还指出，2025 年披露的中期一期数据显示：
在 21 例可评估患者中仅 1 例达到部分缓解（PR），
市场对其疗效的期待因此有所降温。

7-2. 财务结构：持续经营与摊薄风险

• 当前 现金约 410 万美元、累计亏损近 6,000 万美元，
  公司自己也在财报中提示了 “持续经营假设存在重大不确定性”。
• 过去一年已发行普通股数增加约 298%，且已经进行过 1:20 的反向拆股。
• 这几乎可以预期：未来仍将高度依赖：
  • 新一轮公开增发 / 私募
  • 带权证的融资工具
  • 认股权证行权等
    → 导致现有股东的持股比例不断被摊薄（dilution）。

7-3. 极端波动与糟糕的历史股价表现

• 自 2022 年以来，KTTA 曾一度较历史高点下跌 超过 98%；
• 过去 52 周区间的收益率也大多徘徊在 -80% ~ -90%。
• 以几百万美元市值的微盘股特性来看，
  • 日内波动幅度巨大，
  • 流动性不足时容易出现 “一买就拉、一卖就崩” 的极端走势。

7-4. 竞争格局压力

• 在 NF1-PN 及 MAPK 通路相关肿瘤领域，已经存在：
  • 获批的经典 MEK 抑制剂，
  • 多家大型药企及 Biotech 的 竞争管线。

如果 PAS-004 无法在：

• 疗效
• 安全性 / 耐受性
• 用药便利性

等方面展现出 明显且经数据支持的优势，
则其未来商业化的空间和定价能力都将面临严峻挑战。

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8. 需要重点跟踪的事件 & 投资观察点

从投资者角度看，未来值得重点关注的关键变量包括：

1. PAS-004 实体瘤 FIH 一期试验的完成与数据披露
   • 在完成 Cohort 8（45 mg 胶囊）后，是否能确定清晰的 二期推荐剂量（RP2D）；
   • 综合 ORR、疾病控制率（DCR）、pERK 抑制水平、安全性 等指标，整体数据质量如何。
2. NF1-PN 一期 / 1b 期试验中的肿瘤反应与长期安全性
   • 能否在 NF1-PN 患者中观察到 客观肿瘤缩小 与 稳定的 MEK 抑制；
   • 是否能佐证其作为 “可长期口服的 NF1-PN MEK 抑制剂” 的定位。
3. 未来融资的时间点、规模与条件
   • 新一轮公开或私募增发、ATM 融资、认股权证行权等具体安排；
   • 融资对股价的影响，是单纯的 “为续命而摊薄”，
     还是能与重要临床里程碑 / 合作契机相挂钩，转化为 “成长资本”。
4. 管线多元化的推进（PAS-003 / PAS-001）
   • PAS-003（ALS） 是否递交 IND 并正式启动一期临床；
   • PAS-001 在前临床 / 靶点验证方面的进展。
5. 纳斯达克上市合规与潜在退市风险
   • 公司是否能持续满足股价、市值、股东权益等上市标准；
   • 是否可能出现新一轮反向拆股或收到退市警示信。

整体来看，未来 1–2 年内，KTTA 股价大概率主要受这两大因素驱动：

① PAS-004 的临床数据进展；
② 新融资的结构与时机。

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9. 快速问答（FAQ）

Q1：KTTA 目前有没有产品销售收入？
→ 没有。 Pasithea 目前仍是一家典型的 临床阶段、无营收生物科技公司。
过去 12 个月几乎没有实质性的营业收入，目前也没有任何已商业化产品。

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Q2：PAS-004 的核心差异化优势是什么？

用公司自己的叙事来概括，可以理解为：

“一款为 NF1-PN 和 MAPK 驱动实体瘤优化设计、适合长期口服的下一代大环结构 MEK 抑制剂。”

其重点强调的差异化特征包括：

• 线性药代动力学（PK）
• Cmax/Cmin < 2 的平稳暴露曲线
• 约 57 小时的较长半衰期

若这些优势在更大样本的临床数据中得到证实，
在 NF1-PN 这类需要慢性、长期治疗的适应症中，
PAS-004 有望在 耐受性与用药便利性方面优于部分现有 MEK 抑制剂。

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Q3：未来最重要的股价催化（Catalyst）有哪些？

1. PAS-004 实体瘤 FIH 一期的完整数据公布
   • 预计在 2026 年前后，包含 RP2D 的确定及更成熟的疗效 / 安全性数据。
2. NF1-PN 一期 / 1b 期试验的中期与扩展队列数据
   • 客观缓解率、缓解持续时间及长期耐受性等关键信号；
   • 这些数据将直接影响公司是否在 NF1-PN / 罕见病与肿瘤更大范围内继续加码。

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Q4：KTTA 更适合哪一类投资者？

• 相对适合的投资者：
  • 熟悉 超小型、高波动临床期生物股 的投资者；
  • 对 临床失败、持续摊薄甚至潜在退市 等极端风险有心理准备，
    追求 事件驱动、高风险高弹性 的激进型成长投资者。
• 可能不适合的投资者：
  • 偏好 稳定现金流、分红和清晰营收规模 的价值 / 收益型投资者。

更现实的定位是：
把 KTTA 视作可以用极小仓位参与的“彩票型 / 期权型”生物医药标的，
而不是适合长期重仓持有的核心资产。